Fuente,
10 DE ABRIL DE 2018
Los
resultados de un estudio clínico de Fase 1/2 respaldan la seguridad
y la tolerabilidad de RT001, un tratamiento de investigación para
la ataxia de Friedreich .
Los pacientes tratados con
RT001 también mejoraron en las pruebas de funcionamiento físico.
El
estudio, ” Ensayo
clínico aleatorizado de RT001: primeras señales de eficacia en la
ataxia de Friedreich ” , se
publicó en la revista Movement Disorders .
RT001 es
un ácido graso de investigación desarrollado por Retrotope que
protege las membranas mitocondriales y celulares contra los
ataques. Esto ayuda a restaurar la función mitocondrial en
enfermedades degenerativas como la ataxia
de Friedreich.
En
2016, la Administración de Drogas y Alimentos de los EE. UU.
Designó RT001 como medicamento huérfano para avanzar en
su desarrollo como una posible terapia para la ataxia de Friedreich.
En
este estudio clínico de Fase 1/2 ( NCT02445794 ), los
investigadores evaluaron la efectividad de la terapia y el perfil
farmacocinético, una medida de cómo se comporta la terapia en el
cuerpo.
El
ensayo se realizó en Collaborative Neuroscience Network en Long
Beach, California, y en el USF Ataxia Research Center en Tampa,
Florida.
El
estudio incluyó a 18 pacientes con ataxia de Friedreich que fueron
aleatorizados a una de las dos dosis orales de RT001 – 1.8 o 9
gramos / día – o un control inactivo. El tratamiento continuó
durante 28 días, luego de lo cual los investigadores evaluaron los
principales objetivos del estudio de seguridad y tolerabilidad.
En
general, 13 participantes se asignaron al azar al tratamiento con
RT001 y seis fueron en el grupo de control.
Los
objetivos adicionales incluyeron identificar la farmacocinética de
RT001 después de dosis orales únicas y múltiples y establecer una
dosis óptima para estudios futuros.
Los
investigadores también evaluaron los cambios en el puntaje
Neurológico de la escala de calificación de Ataxia de Friedreich
(FARS-Neuro), la caminata cronometrada de 25 pies y las pruebas de
ejercicio cardiopulmonar.
Los
resultados mostraron que el tratamiento con RT001 fue seguro y bien
tolerado, y el único evento adverso relacionado con el tratamiento
fue diarrea.
RT001
fue absorbido rápidamente, logrando niveles estables en la
circulación sanguínea dentro de los 28 días de
tratamiento. Además, un metabolito de RT001 – una molécula
resultante del metabolismo del tratamiento – capaz de penetrar el
cerebro se encontró en la circulación sanguínea el día 28.
El
tratamiento con RT001 se asoció con mejoras en la carga de trabajo
máxima (condición física) en comparación con los controles, en el
consumo máximo de oxígeno y en la velocidad de zancada. Sin
embargo, la duración del estudio probablemente fue insuficiente para
detectar cambios significativos en los puntajes de FARS-Neuro, que
mide la progresión en pacientes FA, en relación con los controles.
En
general, debido a que aún no existen terapias aprobadas para FA, “la
seguridad observada, la tolerabilidad y los signos de eficacia
clínica hacen que RT001 sea un buen candidato para otros ensayos
clínicos más amplios” en FA, concluyó el estudio.
Fuente: http://fedaes.org/la-terapia-para-la-ataxia-de-friedreich-con-rt001-resulto-ser-segura-y-bien-tolerada-en-los-ensayos-iniciales/
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