26 DE MARZO DE 2020 Marta Figueiredo
Design Therapeutics se lanzó con $ 45 millones en fondos para avanzar a su candidato principal para el tratamiento de la ataxia de Friedreich en el desarrollo clínico, y programas de apoyo para otros trastornos de repetición de nucleótidos como el síndrome X frágil o la distrofia miotónica y la SCA36 (la Ataxia da Costa da Morte).
Estas enfermedades genéticas están causadas por repeticiones excesivas de nucleótidos, los componentes básicos del ADN, en ciertos genes.
Dependiendo de dónde se encuentren, estas repeticiones pueden cambiar significativamente las instrucciones de un gen para producir una proteína específica. Esto puede afectar la producción de proteínas o dar como resultado un producto tóxico anormal, lo que contribuye al desarrollo de enfermedades neurodegenerativas y neuromusculares.
En la ataxia de Friedreich, las repeticiones excesivas de tres nucleótidos (llamados tripletes GAA - G para guanina y A para adenina) dentro del gen FXN disminuyen significativamente la producción de frataxina, una proteína esencial para el funcionamiento normal de las mitocondrias, que son las potencias de las células. Esto conduce a la disfunción mitocondrial y a la producción de energía deteriorada en varios órganos.
"Los importantes avances de la industria han llevado a la comprensión de las causas de los trastornos de repetición de nucleótidos múltiples, sin embargo, quedan pocas o ninguna opción terapéutica que frene la progresión o revierta el curso de la enfermedad", dijo Pratik Shah, PhD, cofundador de Design Therapeutics, en un comunicado de prensa.
Aseem Ansari, PhD, otro cofundador de Design y también miembro de la junta directiva, dijo: “Nuestra compañía fue fundada con el objetivo de diseñar una nueva clase de terapias de moléculas pequeñas que aborden la etiología central de las enfermedades para generar un efecto biológico típicamente solo se ve con moléculas complejas".
Diseña con licencia su tecnología de la Wisconsin Alumni Research Foundation (WARF) y tiene la intención de adoptar un enfoque único de modificación de la enfermedad para tratar los trastornos por repetición de nucleótidos.
El principal candidato terapéutico de la compañía funciona desbloqueando la generación de ARN del gen FXN, que potencialmente podría restaurar los niveles de frataxina y prevenir un mayor daño en personas con ataxia de Friedreich.
Con estos fondos, Design planea realizar estudios que permitan el inicio de ensayos clínicos en su programa de ataxia de Friedreich.
"Design Therapeutics tiene la oportunidad de transformar verdaderamente la forma en que se manejan las enfermedades degenerativas severas con su tecnología patentada y su enfoque de tratamiento que modifica la enfermedad", dijo Simeon George, MD, principal inversionista de Design y miembro de la junta directiva y CEO de SR Uno .
“Estamos entusiasmados de tener la oportunidad de trabajar con Pratik y Aseem, dos desarrolladores experimentados [de terapia] que han ayudado a ofrecer nuevas terapias a los pacientes. Su canalización es convincente, con datos preclínicos alentadores en la ataxia de Friedreich ”, dijo George. "Creo que su enfoque terapéutico único para restaurar la expresión génica natural tiene un enorme potencial, y estamos entusiasmados de apoyar su futuro".
La financiación de la startup con sede en San Diego fue el resultado de una serie A financiada por SR One, con la participación de Cormorant Asset Management, Quan Capital y WestRiver Group.
Fuente: https://friedreichsataxianews.com/2020/03/26/design-therapeutics-launches-with-45m-to-advance-therapy-candidates-for-fa-and-other-disorders/??utm_medium=desktop-push-notification&utm_source=Notifications&utm_campaign=OneSignal
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