Tratamiento oral en investigación la lerlitazona adquiere el estatus de medicamento huérfano para la Ataxia de Friedreich

Leriglitazone (MIN-102), un tratamiento oral en investigación de Minoryx Therapeutics , ha recibido el estatus de medicamento huérfano por parte de la Administración de Drogas y Alimentos de los Estados Unidos (FDA) para el tratamiento de pacientes con ataxia de Friedreich (FA).

El estado de medicamentos huérfanos califica a Minoryx para varios incentivos destinados a acelerar las pruebas clínicas y la posible aprobación del tratamiento. Si finalmente se autoriza, también ofrece siete años de exclusividad de comercialización en los EE. UU.

Marc Martinell
Fundador y CEO
Terapéutica Minoryx

“La designación de medicamentos huérfanos por la FDA para la ataxia de Friedreich es otro hito importante para la compañía. Es un reconocimiento del potencial modificador de la enfermedad de la leriglitazona y de nuestro compromiso de cambiar la vida de los pacientes que padecen enfermedades huérfanas graves con altas necesidades médicas insatisfechas ", dijo Marc Martinell, CEO de Minoryx en un comunicado de prensa .

Leriglitazone (también conocido como MIN-102) es un nuevo activador de PPAR gamma (γ) , o agonista, que puede atravesar la barrera hematoencefálica, una barrera que controla el movimiento de sustancias y células entre la sangre y el cerebro. y penetrar en el cerebro.

Al activar PPAR γ un receptor involucrado en la regulación del metabolismo de las células, se cree que la leriglitazona contrarresta deficiencias específicas dentro de las células, que se cree que son centrales para la neurodegeneración en la FA. Específicamente, puede ayudar a restaurar el funcionamiento de las mitocondrias (las llamadas "plantas de energía" de las células) y proteger contra el estrés oxidativo y la neuroinflamación.

En modelos animales de enfermedades neurológicas, el compuesto mostró pruebas de tales beneficios , demostrando propiedades antioxidantes, antiinflamatorias y neuroprotectoras.

Leriglitazone se encuentra actualmente en desarrollo clínico en etapa tardía para el tratamiento de personas con adrenomieloneuropatía (AMN), la forma más común de  adrenoleucodistrofia (ALD) y para la cual se otorgó previamente el estado de medicamento huérfano, y la ataxia de Friedreich. ALD y AMN son trastornos neurodegenerativos genéticos que se cree que comparten vías comunes de daño a las células nerviosas.

A principios de este mes, Minoryx completó la inscripción de pacientes en el ensayo clínico FASE 2 FRAMES ( NCT03917225 ), que evaluará la leriglitazona como un posible tratamiento oral para la FA.

El estudio incluyó a 39 participantes, de 12 a 60 años, reclutados en Bélgica, Francia, Alemania y España.

Los pacientes serán asignados aleatoriamente a leriglitazona (15 mg / ml) o un placebo, administrado diariamente como suspensión oral, durante un año.

Minoryx también está probando leriglitazone en pacientes con AMN en el ensayo pivotal de Fase 2/3  ADVANCE  ( NCT03231878 ).

“Recientemente completamos la inscripción en el estudio de Fase 2 de leriglitazone en la Ataxia de Friedreich y el estudio fundamental en pacientes con adrenomieloneuropatía está progresando según lo planeado. Esperamos informar los datos de la línea superior para ambos estudios a fines de 2020 ”, dijo Martinell.

Ana Peña, PhD

Fuente: https://friedreichsataxianews.com/2019/10/24/investigational-oral-treatment-leriglitazone-gains-orphan-drug-status-for-fa/