La compañía farmacéutica Minoryx Therapeutics ha recibido la designación de medicamento huérfano de su principal candidato a fármaco, leriglitazona (MIN-102), para el tratamiento de la ataxia de Friedreich, por la Agencia Estadounidense del Medicamento (FDA) y la Agencia Europea del Medicamento (EMA).
En 2016, la recibió este laboratorio para el tratamiento de la adrenoleucodistrofia ligada al cromosoma X (X-ALD). La ataxia de Friedreich (FRDA) es una enfermedad neurodegenerativa genética grave, rara y que se caracteriza por la pérdida de coordinación y fuerza muscular. Dicha patología es el resultado de la deficiencia de frataxina, que conduce a la disfunción mitocondrial y acaba siendo mortal, normalmente, a causa de una insuficiencia cardíaca.
La ataxia de Friedreich afecta a una de cada 40.000 personas en todo el mundo y, a menudo, empieza entre los cinco y 18 años de edad. Los pacientes solo disponen de tratamientos sintomáticos para controlarla. Sobre la leriglitazona, dicha entidad farmacéutica señala que se tata de «un novedoso agonista selectivo de PPARγ que penetra en el cerebro y biodisponible por vía oral. El potencial modificador de la enfermedad se ha demostrado en múltiples modelos preclínicos: leriglitazona tiene un efecto antioxidante, antiinflamatorio y neuroprotector».
Minoryx Therapeutics indica que este fármaco se encuentra en desarrollo clínico avanzado tanto para el tratamiento de la adrenomieloneuropatía (Fase II/III)) como la ataxia de Friedreich (Fase II). «Estamos muy contentos por estas designaciones porque muestran aún más el potencial de este candidato a medicamento y nuestro compromiso de mejorar la vida de los pacientes que sufren enfermedades huérfanas graves», comenta el CEO de Minoryx, Marc Martinell, que destaca que «leriglitazona es nuestro principal fármaco y esperamos presentar los resultados clínicos de los estudios en marcha a finales de 2020».
Fuente: https://www.actasanitaria.com/la-fda-y-la-ema-designan-medicamento-huerfano-a-leriglitazona-de-minoryx/
La misma noticia en otro medio: https://friedreichsataxianews.com/2019/11/14/leriglitazone-earns-european-commissions-orphan-drug-designation-for-fa/??utm_medium=desktop-push-notification&utm_source=Notifications&utm_campaign=OneSignal
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