Terapia génica para ataxia de Niemman-Pick

La enfermedad de Niemman-Pick tipo A afecta a bebés, impidiendo su desarrollo neurológico. Frente a ella, una nueva terapia génica se ha mostrado segura en macacos y con efectos terapéuticos en ratones.

El estudio que publica Science Traslational Medicine ha sido realizado por investigadores de centros como la Universidad de California, EUA; el Centro de biología molecular Servero Ochoa y la Unidad de Investigación en Moléculas bioactivas, ambos españoles.

La nueva terapia génica usada en un modelo de ratón con la enfermedad "previno el deterioro motor y de la memoria y aumentó la supervivencia del animal", señala Krystof Bankiewicz, que en el momento de estudio trabajaba en la Universidad del California en San Francisco.

Los investigadores lograron además un nuevo método de administración de la terapia que se ha revelado seguro en macacos y que impacta en el cerebro de manera menos invasiva, pero "muy eficaz a la hora de llegar a todas sus zonas", señala Dolores Ledesma del Centro de biología molecular Severo Ochoa.

La Niemman-Pick tipo A es una enfermedad rara -una persona cada 120 mil- que muestra los primeros síntomas a los cuatro o cinco meses de vida, impidiendo el desarrollo neurológico y que acaba causando la muerte prematura.

Se trata de una enfermedad genética que provoca la degradación de un lípido, la esfingomielina, que se acumula en el cerebro, el hígado y el bazo.

La terapia génica, que hace años se experimenta en animales, consiste en usar como vector a un virus, del que se eliminan los genes propios que pueden causar enfermedad, pero que conserva su propiedad de meterse en las células, para hacer llegar a estas el gen correcto.

Fuente: https://www.laprensagrafica.com/salud/Terapia-genica-para-enfermedad-de-Niemman-Pick-20190928-0443.html