Autorización de fabricación de medicamentos de terapia genética para CELLforCURE, la filial de LFB Group especializada en terapias innovadoras

CELLforCURE, filial farmacéutica desde octubre de 2013 para la fabricación de medicamentos de terapias celulares, ha recibido una nueva autorización de fabricación el pasado 30 de enero, 2015. Otorgada por la agencia nacional francesa para la seguridad de productos para la salud y medicamentos (ANSM), esta autorización permite ahora a CELLforCURE fabricar fármacos de terapias genéticas.

La experiencia y profesionalidad del equipo de CELLforCURE en relación con la modificación genética ex vivo de células humanas, vitales para la fabricación de medicamentos de terapia genética, han sido reconocidas por la ANSM.

Fuente: la información.com

Se recaudan 15.660 euros en la Gala benéfica 'Muévete por la ataxia'

La Asociación de Familiares y Afectados por la Ataxia de Freidreich del Bajo Aragón (ASABAF) recaudó el lunes 15.660 euros en la Gala benéfica 'Muévete por la ataxia' que protagonizaron cómicos como Berto Romero o Andreu Buenafuente.

En el Teatre Borràs de Barcelona se celebró el espectáculo de humor con el fin de recaudar apoyo económico para luchar por la investigación de un tratamiento eficaz y preventivo para dicha enfermedad y dar cobertura a las necesidades más urgentes de los afectados. La gala tuvo una gran acogida y se recaudaron 15.660 euros del total de las entradas, de un sorteo que se realizó en la misma y de un número de cuenta que se abrió para que la gente pudiese colaborar.

"Hemos recaudado más cantidad de la que pensábamos. Estoy muy contenta porque además, la gala fue muy divertida", explica Margarita Antolín, madre de los niños con Ataxia.

Al parecer, investigadores, cardiólogos y neurólogos han conseguido la manera de penetrar, en la barrera inmunológica, el gen correcto que genera la falta de proteína que tienen los que sufren la enfermedad y que produce la pérdida de coordinación y la degeneración de las neuronas. En una reunión en Zaragoza, el 28 de febrero, se dará a conocer este avance científico que ayudaría a frenar temporalmente la degeneración.

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El IRB desarrolla una ‘nanoambulancia-lanzadera’ para llevar fármacos hasta el cerebro

El Instituto de Investigación Biomédica (IRB) de Barcelona ha desarrollado y patentado un vehículo molecular, una especie de 'nanoambulancia-lanzadera', capaz de transportar medicinas al interior del cerebro, lo que abre la puerta a tratar enfermedades que hasta ahora no tienen tratamiento.

Este avance científico-médico podría revolucionar el tratamiento de enfermedades neurocerebrales, ya que el 98 % de fármacos dirigidos al sistema nervioso central se descarta porque no puede cruzar la barrera física que protege al cerebro.

Meritxell Teixidó

La investigadora del IRB, Meritxell Teixidó, ha explicado que una barrera de células controla estrictamente el paso de sustancias de la sangre al cerebro para protegerlo de agentes externos e infecciones, "pero esta valiosa función protectora es también una barrera infranqueable para los fármacos".

Los científicos del IRB, que publican hoy su investigación en Angewandte Chemie, han creado una lanzadera que traspasa la barrera hematoencefálica y transporta sustancias al cerebro.

Los investigadores ya están estudiando la aplicación práctica de su avance para tratar el glioblastoma, el cáncer cerebral más agresivo en adultos, la ataxia de Friedreich, una enfermedad neurodegenerativa hereditaria, y un tipo de cáncer infantil.

Según Teixidó, "el 20 % de los humanos necesitará algún día un tratamiento dirigido al cerebro". "Para muchas enfermedades hay buenos fármacos, pero casi ninguno logra llegar a su destino. Nuestra propuesta ofrece una solución a una necesidad clínica urgente", ha dicho.

Los investigadores han visto que la barrera hematoencefálica no es totalmente hermética porque el cerebro ha de nutrirse constantemente de oxígeno, hierro o insulina.

Así, comprobaron que existen mecanismos de transporte a modo de puertas que se abren y se cierran continuamente, con lo que, aprovechando los receptores por los que el cerebro se abastece de hierro, la 'lanzadera-ambulancia' consigue traspasar la función protectora de la barrera.

"Queríamos un vehículo que fuera sólo eso, un vehículo, y además que fuera pequeño -un péptido- y durable en sangre", ha dicho Roger Prades, primer autor del estudio, al que el equipo ha dedicado cuatro años de investigación en química de péptidos.

El vehículo es un péptido -un tipo de molécula- compuesto de sólo 12 aminoácidos, que permanece en sangre de 12 a 24 horas.

"La vida de un péptido en el torrente sanguíneo es de pocos minutos. Que el nuestro sea resistente a proteasas hace plausible su desarrollo terapéutico porque nadie querría tomarse un medicamento cada 5 minutos", ha señalado Teixidó.

Ha demostrado el estudio también, en experimentos con ratones, que no hay respuesta del sistema inmune y la toxicidad es baja, por lo que los investigadores del IRB Barcelona están ya trabajando en tres proyectos para enfermedades huérfanas de terapia.

En colaboración con el Instituto de Oncología del Vall d'Hebron (VHIO), están uniendo el péptido a un anticuerpo terapéutico para tratar el glioblastoma.

Junto al Centro de Biología Molecular Severo Ochoa de Madrid, están probando un tratamiento para la Ataxia de Friedreich, una enfermedad neurodegenerativa hereditaria.

El objetivo es incorporar a la lanzadera un vector viral cargado con el gen del que carecen las células de estos pacientes, para hacerlo llegar a las neuronas.

También un equipo del Hospital Sant Joan de Déu de Barcelona se ha puesto en contacto con el IRB para adaptar la lanzadera a moléculas hábiles para tratar un cáncer cerebral infantil.

"Estamos viendo un gran interés por parte de la industria farmacéutica. Muchas empresas podrían repescar moléculas prometedoras para engancharlas a nuestras lanzaderas", han destacado los investigadores, que han contado con la colaboración de científicos del Institute for Stroke and Dementia Research de Múnich y del Instituto de Nanociencia de Aragón.

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Boletín FEDAES Nº 134

"La peor verdad sólo cuesta un gran disgusto. La mejor mentira cuesta muchos disgustos pequeños y al final, un disgusto grande."

 Jacinto Benavente (1866-1954) Dramaturgo español.

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