Nuevo Fármaco en Investigación para el Primer Medicamento Destinado al Núcleo del Defecto Genético de la Ataxia de Friedreich.

O pasado luns 17 de maio día das "Letras Galegas" Claudia Parada publicou en BabelFAmily o árticulo que poñemos de seguido.

Noticia por cortesía de Juan Carlos Baiges a través de Internaf y FAPG.

Resumen para BabelFAmily: Claudia Parada

Waltham, MA – 13 de Mayo de 2010 – La Corporación Repligen (NASDAQ: RGEN) anunció hoy que ha presentado una Solicitud de Nuevo Fármaco en Investigación (IND) con la Administración de Alimentos y Drogas (FDA) para un estudio Fase 1 del RG2834, un inhibidor selectivo de la histona deacetilasa 3 (HDAC-3). Este es un estudio Fase 1, doble ciego y dosis única ascendente en voluntarios sanos para evaluar la farmacocinética y el perfil de seguridad de la RG2834 en hasta 40 personas.
En este estudio también se evaluará la respuesta farmacodinámica de varios biomarcadores en sangre para el RG2833. En espera de la aprobación de la FDA, este estudio será el primer avance en el desarrollo clínico del RG2833 como un posible tratamiento para la ataxia de Friedreich. El RG2833 es un compuesto oral biodisponible cuyo objetivo es la activación del gen defectuoso responsable de la ataxia de Friedreich. Si esta alternativa de tratamiento es exitosa, tiene la posibilidad de cambiar la progresión de la enfermedad y de manera significativa la vida de los pacientes.

La ataxia de Friedreich es una enfermedad hereditaria neurodegenerativa causada por un defecto en un solo gen que causa una inadecuada producción de la proteína llamada frataxina. Bajos niveles de frataxina conducen a la degeneración de los nervios que controlan los movimientos de los músculos en los brazos y piernas y el tejido nervioso de la medula espinal. Estudios preclínicos en modelos animales y células de pacientes han mostrado que el RG2833 atraviesa la barrera hematoencefalica, activando el gen de la frataxina defectuoso e incrementando la producción de la proteína frataxina. Estos resultados indican que el RG2833 podría incrementar la producción de la frataxina y detener la progresión de la enfermedad en pacientes con ataxia de Friedreich.
El RG2833 es un nuevo compuesto químico el cual esta sometido a una solicitud de patente que si es aceptado, permanecería en vigor hasta el 2029 antes de la extensión del plazo para cualquier patente. Repligen también esta analizando inhibidores del HDAC-3 en modelos animales de la enfermedad de Huntington y cognición. El RG2833 ha sido desarrollado en colaboración con científicos del The Scripps Research Institute y una amplia red de lideres internacionales del pensamiento científico.
Los esfuerzos de investigación de Repligen han sido parcialmente financiados con subvenciones de la Asociación de Distrofia Muscular, Alianza para la Investigación de la Ataxia de Friedreich (FARA), GoFAR y la Fundación Nacional de Ataxia.

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