Por primera vez se aprueba en Occidente un tratamiento diseñado para corregir errores en el código genético de una persona.
ÁMSTERDAM, Países Bajos, November 2, 2012 /PRNewswire/ --
- Glybera se convierte en la primera terapia genética aprobada por las autoridades reguladoras en el mundo occidental
- Primera medicación aprobada para pacientes con el desorden metabólico raro de deficiencia de lipasa de lipoproteína (en concreto, esta enfermedad rara hace que quienes la padecen presenten una incapacidad de manejar partículas de grasa en la sangre, lo que hace que corran el riesgo de inflamación aguda y potencialmente mortal del páncreas).
- Lanzamiento comercial a comienzos de la segunda mitad de 2013
- Valida la plataforma de terapia genética basada en AAV única de uniQure
uniQure ha anunciado hoy la aprobación de la
Comisión Europea para la terapia genética Glybera® (alipogene tiparvovec), un tratamiento para pacientes con deficiencia de la lipasa de la lipoproteína (LPLD, también denominada hipercilomicronemia familiar) que padecen pancreatitis aguda recurrente. Los pacientes con LPLD, una enfermedad muy rara y hereditaria, son incapaces de metabolizar las partículas grasas que hay en la sangre, llevando a un aumento de la inflamación del páncreas (pancreatitis), una enfermedad extremadamente grave, dolorosa y potencialmente mortal. Esta aprobación hace que Glybera sea la primera terapia genética aprobada por las autoridades reguladoras en el mundo occidental.
"La aprobación de Glybera significa que los pacientes con LPLD, por primera vez, disponen de una opción de tratamiento medico para una enfermedad muy compleja y severa", afirmó el profesor John Kastelein, del Departamento de Medicina Vascular del Academic Medical Center de la University of Amsterdam, Países Bajos. "LPLD lleva a padecer ataques de pancreatitis agudos y recurrentes, y en muchos pacientes causa la aparición anticipada de la diabetes y complicaciones cardiovasculares. Esta terapia tendrá un impacto espectacular en las vidas de estos pacientes. Actualmente, el único recurso era la restricción severa de la cantidad de grasas consumidas. Al ayudar a normalizar el metabolismo de las grasas, Glybera previene la inflamación del páncreas, evitando el dolor asociado y sufrimiento, y en caso de ser administrado con anticipación suficiente, también las co-morbidades".
Como parte de la aprobación, los pacientes recibirán tratamiento con Glybera a través de centros de excelencia dedicados y por medio de médicos con formación especializada. uniQure también construirá un registro de pacientes para seguir mejorando el conocimiento de esta enfermedad devastadora y poco investigada y los efectos del tratamiento con Glybera. La autorización de marketing cubre a todos los 27 estados miembro de la Unión Europea. uniQure se prepara para solicitar la aprobación normativa en Estados Unidos, Canadá y otros mercados.
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La aprobación final de Glybera por medio de la CE es otro paso destacado para hacer que las terapias genéticas estén disponibles no solo para LPLD, sino también para un gran número de enfermedades raras con una necesidad médica no cumplida", indicó Jörn Aldag, consejero delegado de uniQure. "La aprobación de la CE es una validación importante de nuestra innovadora plataforma de producto, y ofrece apoyo destacado para nuestros programas de desarrollo avanzados, que se centran en la porfiria aguda intermitente, Sanfilippo B, hemofilia B y enfermedad de Parkinson".
Acerca de Glybera®
uniQure ha desarrollado
Glybera como una terapia para los pacientes con enfermedad genética de deficiencia de la lipasa de la lipoproteína, una enfermedad huérfana para la que no existe tratamiento. La enfermedad la causan mutaciones en el gen LPL, lo que produce un descenso considerable o ausencia de la actividad de la enzima LPL en los pacientes. Esta enzima es necesaria para romper las grandes partículas portadoras de grasa que circulan en la sangre después de cada comida. Cuando estas partículas, denominadas cilomicrones, se acumulan en la sangre, pueden llegar a obstruir los pequeños vasos sanguíneos. Un exceso de cilomicrones produce una inflamación recurrente y aguda del páncreas, lo que se denomina pancreatitis, la enfermedad más debilitadora del LPLD. Glybera cuenta con la designación de fármaco huérfano en la UE y Estados Unidos. La deficiencia LPL afecta a 1 o 2 personas de cada millón.
Glybera se ha probado en tres ensayos clínicos de intervención realizados en los Países Bajos y Canadá, en los que han participado un total de 27 pacientes con LPLD. En los tres ensayos clínicos, Glybera fue tolerado de forma correcta, sin problemas de seguridad destacados observados. Los datos de estos ensayos clínicos indican que una administración de una sola dosis de Glybera produce una actividad biológica a largo plazo de la proteína LPL. Si desea más información sobre LPLD visite
http://www.lpldeficiency.com.
La lipasa de la lipoproteína es una enzima clave del 'primer paso' en el metabolismo de las lipoproteínas tras la ingesta de grasas con la dieta. En ensayos clínicos se ha podido observar una reducción transitoria de los triglicéridos en los pacientes individuales durante un periodo de hasta 12 semanas. Además, Glybera permite la expresión de la proteína LPL en los músculos inyectados, lo que se refleja en la mejora del metabolismo cilomicron postprandial (CM) observada en el pequeño subgrupo de pacientes. Glybera (alipogene tiparvovec) contiene la variante del gen humano LPL S447X de la lipasa de la lipoproteína (LPL) en un vector. El vector está compuesto por una estructura de proteína derivada del serotipo 1 del virus adeno-asociado (AAV1), el promotor, un elemento regulador post-transcriptor y las repeticiones de terminal invertido derivadas AAV2.
Glybera está indicada para pacientes adultos diagnosticados con deficiencia familiar de la lipasa de la lipoproteína (LPLD) y que padecen ataques de pancreatitis entre severos y múltiples a pesar de las severas restricciones de grasas de la dieta. La diagnosis de LPLD debe confirmarse por medio de un test genético. La indicación está restringida a los pacientes con niveles detectables de proteína LPL.
La reacción de efecto secundaria más común es el dolor de las extremidades, que se da aproximadamente en un tercio de los pacientes. Teniendo en cuenta la pequeña población de pacientes y el tamaño de las cohortes, las reacciones adversas observadas no proporcionan una perspectiva completa de la naturaleza y frecuencia de estos casos.
Acerca de uniQure
uniQure es líder mundial en el desarrollo de terapias basadas en los genes humanos. La gama de productos de uniQure de terapia genética en desarrollo está compuesta por hemofilia B, porfiria intermitente aguda, enfermedad de Parkinson y SanfilippoB. Gracias al uso de un viral adeno-asociado (AAV) derivado de vectores como vehículo de despliegue seleccionado para los genes terapéuticos, la compañía ha sido capaz de diseñar y validar la probabilidad de la primera plataforma mundial de fabricación estable y escalar AAV. Esta plataforma propietaria se puede aplicar a un gran número de enfermedades raras (huérfanas) causadas por el fallo de un gen, y permite a uniQure perseguir su estrategia de centrarse en este sector de la industria. Los principales accionistas de uniQure son Forbion Capital Partners y Gilde Healthcare, dos de las principales firmas de capital de riesgo de las ciencias de la vida en los Países Bajos. Más información disponible en la página web
http://www.uniqure.com.
Fuente: uniQure B.V.
Por primera vez se aprueba en Occidente un tratamiento diseñado para corregir errores en el código genético de una persona. La Comisión Europea ha autorizado la comercialización de Glybera, con lo cual el tratamiento podrá ahora venderse en todos los países de la Unión Europea. El medicamento estará disponible el próximo año.
La terapia génica tiene una premisa simple: si existe un problema en parte del código genético de un paciente se cambia el código.
Sin embargo, este campo de investigación ha tenido muchos problemas. Algunos pacientes han desarrollado leucemia y en un ensayo en Estados Unidos un adolescente murió.
En Europa y Estados Unidos, las terapias sólo se han usado en laboratorios de investigación.
Glybera se usa para tratar la deficiencia de lipoproteinlipasa. Se trata de una terapia génica para una rara enfermedad que provoca que la persona no sea capaz de digerir grasas apropiadamente.
Una persona de cada millón tiene copias defectuosas de un gen que es esencial para la descomposición de grasas.
Esto significa que la grasa se acumula en la sangre lo que condice a dolor abdominal y la inflamación potencialmente letal del páncreas (pancreatitis).
La única forma de controlar el trastorno es con una dieta muy baja en grasas.
La terapia, desarrollada por UniQure, utiliza un virus que infecta las células musculares con una copia funcional del gen.
La Agencia Europea de Medicamentos recomendó a principios de 2012 que la terapia esté disponible para los pacientes más gravemente enfermos. La compañía ya ha manifestado que solicitará una aprobación de regulación en Estados Unidos y Canadá.
