Ensayo clínico, o estudio en fase III para probar un nuevo fármaco para las SCA´s

Estudio de ataxia espinocerebelosa

¿Usted o un ser querido ha sido diagnosticado con Ataxia Espinocerebelosa (SCA) ? Si es así, usted podría ayudarnos a aprender acerca de un nuevo medicamento en investigación que se está probando en personas con SCA.

BioHaven Pharmaceuticals está estudiando un medicamento experimental llamado troriluzole para ver si se puede reducir la velocidad y mejorar los síntomas en personas con SCA.

Si tiene al menos 18 años de edad, puede participar. Póngase en contacto con uno de nuestros sitios de investigación y averigüe si reúne los requisitos para este estudio de investigación clínica. El fármaco en investigación, más todos los relacionados con el estudio.

Las evaluaciones, se proporcionarán sin costo alguno para usted. No se requiere seguro de salud para participar en este estudio y también se puede proporcionar una compensación por la participación. Obtenga más información sobre por qué debería participar.

Propósito del estudio SCA

Este es un estudio de investigación, o ensayo clínico, para probar un nuevo medicamento en investigación. Un medicamento en investigación es uno que no está aprobado por la Administración de Drogas y Alimentos de los Estados Unidos (FDA). El propósito de este estudio de investigación es determinar si el troriluzol puede disminuir la velocidad y mejorar los síntomas en personas con SCA.

• Se examinarán alrededor de 300 sujetos.
• Cerca de 230 participantes del estudio entrarán en la fase de tratamiento del estudio.

Detalles del estudio de SCA
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Este estudio incluirá a los participantes del estudio principalmente con los tipos de enfermedad SCA1 y SCA2, pero también puede incluir SCA3, SCA6, SCA7, SCA8 y SCA10 (el límite de inscripción se cumplió para SCA 3,6,7,8 y 10)

• Los participantes se asignan aleatoriamente uno a uno para recibir un placebo (una tableta inactiva que no contiene la medicación del estudio) o troriluzol (medicación en investigación para ralentizar y mejorar los síntomas de la ataxia) y tomar dos píldoras una vez al día.
• Si califica, su participación durará aproximadamente 106 semanas e incluirá aproximadamente 17 visitas de estudio al centro de estudios cerca de usted.
• Las primeras 48 semanas de la fase de tratamiento son doble ciego, lo que significa que ni usted ni su médico del estudio sabrán si está recibiendo placebo o el Producto en investigación. Luego puede calificar para 48 semanas de medicación abierta (no se administra placebo durante este tiempo; los participantes del estudio solo se asignan a medicación activa en investigación).

Acerca de la ataxia espinocerebelosa (SCA)

SCA es una forma hereditaria de ataxia, una enfermedad neurológica rara y progresiva que se desarrolla debido al daño en el cerebelo, la parte del cerebro responsable de coordinar el movimiento.

• La ataxia afecta a casi 150,000 personas que viven en los EE. UU., de las cuales aproximadamente 3,200-18,000 tienen SCA.
• Los síntomas de SCA pueden incluir falta de coordinación, problemas con el equilibrio, dificultad para tragar, dificultad para hablar y / o deterioro de las habilidades motoras finas.
• Los tipos más comunes de SCA son SCA1, SCA2, SCA3, SCA6 y SCA7, que son causados ​​por defectos genéticos específicos.
• Por lo general, las personas son diagnosticadas a mediados de los 30 años, pero SCA puede afectar a personas de cualquier género, edad o raza.

No creo que podáis participar desde fuera de EE.UU. pero aquí os dejo el enlace para registraros.
https://www.scatrial.org/see-if-you-qualify

Actualmente no existe una cura o tratamiento aprobado por la FDA para las SCA. 

Los enfoques de tratamiento actuales se centran en el manejo de los síntomas para mejorar la calidad de vida de los afectados.

Fuente: https://www.scatrial.org/